??據悉，先天遺傳性高氨血癥是由尿素循環或尿素循環以外的代謝旁路特異性酶缺陷所引起的以血氨水平異常升高、中樞神經系統功能障礙為主要表現的代謝障礙綜合征。

??N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥（NAGSD）是一種罕見疾病，全世界只有少數病例報告。丙酸血癥(PA)在我國的總體患病率為0.6-0.7/10萬，甲基丙二酸血癥(MMA)和異戊酸血癥（IVA）的新生兒發病率分別為1/2.8萬、1/16萬。患者通常在新生兒期即會出現癥狀，如哭鬧不止、喂養困難、發育遲緩、精神萎靡等，如不及時治療，可發展為不可逆轉的腦損傷、昏迷或死亡。

??據介紹，心腦血管急救板塊是遠大醫藥制藥科技領域重點布局的方向之一。此次卡谷氨酸分散片獲頒藥品注冊證書，是遠大醫藥在心腦血管急救板塊罕見病方向的重大進展。

??目前，遠大醫藥心腦血管急救板塊擁有近30個品種，其中14個品種納入了國家急搶救藥品目錄，16個品種納入了短缺藥品目錄，產品管線數量位居行業前列。

??另外，遠大醫藥在該領域的在研產品還布局超過20款，其中用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交了上市申請，其他多款罕見病藥物的研發也在推進中。